Attenzione

Una ‘small molecule’ per la Colite ulcerosa: dalla ricerca una nuova terapia farmacologica orale

Risultati immagini per Una ‘small molecule’ per la Colite ulcerosa: dalla ricerca una nuova terapia farmacologica orale
 
Sperimentato il primo farmaco in grado di bloccare numerose citochine infiammatorie allo stesso tempo per il trattamento della colite ulcerosa.
È quanto afferma lo studio internazionale a cui ha partecipato il professor Silvio Danese, coordinatore dell’Immuno Center di Humanitas.
Un esempio dell’importanza di “imparare dai pazienti”.
Caserta – Novità per la terapia della colite ulcerosa. Un farmaco efficace nel trattamento di questa malattia infiammatoria cronica intestinale presto potrebbe essere approvato per la pratica clinica tanto negli Stati Uniti quanto in Europa. A validare l'azione del tofacitinib è stato uno studio internazionale pubblicato su New England Journal of Medicine che vede tra gli autori anche il professor Silvio Danese, coordinatore dell’Immuno Center di Humanitas, responsabile del Centro Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali di Humanitas e docente di Humanitas University.
 
La rettocolite ulcerosa è una malattia caratterizzata da un'infiammazione dell'intestino che colpisce sempre il retto ma che può estendersi anche al resto del colon. Sulle mucose intestinali si formano delle lesioni che provocano i sintomi tipici della malattia, ovvero diarrea e dolori addominali. “Aver trovato un nuovo farmaco efficace per il suo trattamento – conclude il prof. Danese - è importante dal momento che molti pazienti non rispondono alle terapie in uso o tendono a non farlo dopo un'iniziale risposta positiva”.
 
Il team ha testato gli effetti del tofacitinib su un gruppo di adulti affetti da almeno quattro mesi da colite ulcerosa con diverso grado di severità. A 598 pazienti sono stati somministrati per via orale 10 mg di tofacitinib al giorno per 8 settimane mentre a 541 pazienti è stato dato un placebo. 593 pazienti che avevano risposto alla terapia sono stati poi assegnati casualmente a tre gruppi: a ciascuno è stato chiesto di assumere due volte al giorno per 52 settimane rispettivamente 5 mg o 10 mg di tofacitinib o un placebo.
 
Alla conclusione dei test il farmaco si è dimostrato più efficace del placebo per il trattamento della colite ulcerosa. In particolare nella prima fase sono stati riscontrati maggiori tassi di induzione della remissione della malattia dopo le 8 settimane, con guarigione delle mucose intestinali danneggiate e un miglioramento della qualità di vita. La remissione della colite è stata mantenuta anche nella seconda fase della ricerca, dopo 52 settimane, tanto con l'assunzione di 5 mg di tofacitinib 5 quanto con quella di 10 mg.
 
“Il tofacitinib – spiega il prof. Danese - è una cosiddetta ‘small molecule’, un farmaco di sintesi inibitore di JAK, ovvero in grado di bloccare l'azione di tutti gli enzimi della famiglia Janus Chinasi, enzimi coinvolti nell'attivazione di un processo infiammatorio. L’innovazione terapeutica è che questo rappresenta il primo farmaco orale che blocca numerose citochine (molecole dell’infiammazione) allo stesso tempo, rispetto ai farmaci biologici con anticorpi monoclonali che inibiscono una citochina alla volta”.
 
Negli ultimi anni la ricerca scientifica ne ha sperimentato l'utilizzo anche per il trattamento di altre patologie, dall'artrite reumatoide alla psoriasi. A suggerire per la prima volta che bloccare JAK potesse fermare immunità e infiammazione fuori controllo e causa di malattia  è stata la dottoressa Anna Villa, ricercatrice del CNR e direttrice dello Human Genome Lab di Humanitas, in uno studio relativo alle immunodeficienze pubblicato su Cell. Un esempio dell’importanza di “imparare dai pazienti”.
 
In Humanitas il primo Centro italiano per le malattie immuno-infiammatorie
Humanitas Immuno Center offre un percorso di cura integrato e multidisciplinare ai pazienti affetti da patologie legate a un malfunzionamento del sistema immunitario. I meccanismi dell’immunità e dell’infiammazione sono infatti legati a malattie fra loro molto diverse, come la rettocolite ulcerosa, la malattia di Crohn, l’asma bronchiale, la psoriasi, l’artrite reumatoide o il lupus, che registrano un’incidenza annua in costante crescita, molte delle quali colpiscono soprattutto le donne. I pazienti che soffrono di malattie autoimmuni e infiammatorie spesso non sono affetti da una sola di queste patologie: necessitano dunque di una visione integrata e trasversale della propria condizione di salute, oltre che di diagnosi e cure personalizzate e innovative. Per questo Humanitas Immuno Center, concepito in un’ottica di Medicina di precisione, integra la ricerca con le competenze cliniche in Gastroenterologia con il prof. Silvio Danese coordinatore del Centro, Pneumologia e Allergologia con il prof. Giorgio Walter Canonica, Dermatologia con il prof. Antonio Costanzo e Reumatologia con il prof. Carlo Selmi.
 

Informazioni aggiuntive