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Fibrosi cistica

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Arriva in Italia Orkambi®, (lumacaftor/ivacaftor), primo farmaco impiegato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei pazienti con due copie della mutazione F508del.

Roma - Vertex è lieta di annunciare di aver raggiunto un accordo con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il rimborso di ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), il primo farmaco usato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazioneF508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). In Italia sono centinaia i pazienti con FC di età pari o superiore ai 12 anni che presentano tale mutazione e che potranno unirsi alle migliaia di persone in tutta Europa che hanno già accesso a questo importante trattamento.

L’accordo è stato pubblicato online in Gazzetta Ufficiale (Determina n.1212/2017 del 26 giugno 2017) ed è attualmente in vigore per essere implementato dalle autorità sanitarie regionali.

Siamo lieti di aver raggiunto un accordo che riconosca il valore clinico di ORKAMBI e la necessità di continuare a investire in innovazione, a beneficio delle persone con FC che stanno ancora aspettando una terapia in grado di trattare la causa alla base della malattia”, - dichiara Giacomo Baruchello, Italian Country Manager di Vertex. - “La FC è una malattia progressiva, quindi ogni singolo giorno ha un valore importante per i pazienti. Abbiamo già iniziato a collaborare con le autorità regionali per implementare in modo rapido questo accordo nazionale, affinché tutti i pazienti eligibili possano avere accesso a ORKAMBI senza ritardi”.

La FC – una malattia genetica rara e invalidante, potenzialmente letale – è causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) mancante o difettosa derivante da mutazioni nel gene CFTR. La malattia è presente dalla nascita e provoca infezioni polmonari croniche e danni progressivi a diversi organi in tutto il corpo. In Europa, circa la metà delle persone che soffrono di FC muore prima dei trent’anni.

Oltre all’Italia, ORKAMBI viene attualmente rimborsato per tutti i pazienti eligibili in Austria, Danimarca, Germania, Irlanda, Lussemburgo e Stati Uniti, ed è a disposizione in Francia, tramite un programma di accesso finanziato dal governo. Vertex è impegnata attivamente in trattative relative al rimborso in molti altri Paesi, allo scopo di rendere ORKAMBI disponibile a tutte le persone che possono trarne beneficio.

 

 

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